Самая актуальная информация про СВО - ПЕРЕЙТИ
Данный прорыв в молекулярной биологии говорит о возможности нейтрализации этого генетического дефекта. Джеанна Лоуренс из университета штата Массачусетс в Уорчестере (США) сообщила, что в последние 10 лет наука сильно продвинулась в лечении болезней, вызванных поломкой одного гена. Тем не менее, до недавнего времени исправление сотен генов внутри одной хромосомы считалось фантастикой. Учёные надеются, что успешный эксперимент отроет дорогу для будущей хромосомной терапии.
Отмечается, что американские биологи подавили функционирование лишних генов на третьей копии 21-ой хромосомы, которая присутствует у людей с синдромом дауна, используя ген XIST. Лоуренс и её коллеги предложили, что XIST можно изменить так, чтобы он препятствовал работе генов с лишней хромосомы.
Основной трудностью для исследователей стало встраивание довольно большого гена XIST в другие хромосомы человека. Учёные решили эту проблему, проанализировав структуру 21 хромосомы и найдя в ней объёмный участок ДНК, который можно удалять без потерь для остальных генов. Далее биологи вставили XIST 21 хромосомы в геномы стволовых клеток, полученных от человека с синдромом дауна. Ген успешно встроился и подавил работу лишней хромосомы. Учёные отметили, что устойчивость и отсутствие побочных эффектов говорит о возможности разработки метода для лечения синдрома дауна.
